Wiele z tych zmian i nowych terapii dostępnych jest dzięki postępom w badaniu genomu. Jeszcze w 2003 r. sekwencjonowanie całego ludzkiego genomu kosztowało ponad 100 mln dolarów, w 2014 r. był to już 1 tys. dolarów, a szacunki mówią, że po 2020 r. koszt sekwencjonowania ludzkiego genomu spadnie do zaledwie 100 dolarów. Taki poziom znajomości genetyki człowieka pozwala na szczegółową identyfikację wielu chorób uwarunkowanych genetycznie i rozwój terapii dla pacjentów, dla których wcześniej leku nie było, bądź ich leczenie polegało na łagodzeniu skutków choroby, zamiast celowaniu w jej przyczyny (mutacje konkretnych genów).
Podstawowe trzy rodzaje nowych terapii to edycja genomu, terapie genowe i terapie komórkowe. Dzięki nim możemy dokonać „edycji" w genomie, wstawić nowy gen bądź usunąć wadliwy. Tego rodzaju terapie znajdują zastosowanie przede wszystkim w onkologii, neurologii, okulistyce i chorobach wątroby. Dodatkowo w onkologii mamy nowe rodzaje przeciwciał – białek wykorzystywanych przez układ immunologiczny, które cechują się często większą skutecznością i mniejszą toksycznością niż chemioterapia.
Spadek kosztów sekwencjonowania ludzkiego genomu to jeden z kilku powodów przesuwania się innowacji w kierunku mniejszych spółek biotechnologicznych. I to one stają się interesującym celem inwestycji. Mniejsze spółki biotechnologiczne oferują bowiem lepszą ekspozycję na wyżej wymienione trendy niż duże podmioty. Dość powiedzieć, że według danych Deloitte rentowność z inwestycji w R&D w przypadku małych spółek biotechnologicznych wynosi ponad 9 proc., podczas gdy w dużych koncernach farmaceutycznych ta wartość to tylko 2 proc. Powodów takiego stanu rzeczy jest wiele, a wśród nich m.in. złożona struktura korporacyjna w większych podmiotach, nacisk na znalezienie tzw. blockbustera, czyli leku, którego roczna sprzedaż wyniesie ponad 1 mld dol., przez co lekceważy się niszowe choroby. W efekcie popularną praktyką jest, że grupy naukowców opuszczają duże koncerny i zakładają mniejsze spółki skupione na jednym obszarze terapeutycznym.
Często gdy badania kliniczne osiągną sukces, kursy spółek biotechnologicznych rosną o kilkaset procent, a ryzyko spadku jest ograniczone do 100 proc., co daje nam asymetryczny profil ryzyka. Oczywiście inwestycja w tylko jedną bądź kilka spółek biotechnologicznych obarczona jest dużym ryzykiem, ponieważ najczęściej tego rodzaju podmioty nie posiadają żadnych przychodów poza ewentualnym współfinansowaniem badań przez partnerów, a ich jedynym składnikiem aktywów jest cząsteczka w laboratorium. Skuteczność przejścia przez wszystkie fazy badań klinicznych wynosi około 10 proc., stąd sens ma jedynie inwestowanie w dobrze zdywersyfikowany portfel tego typu spółek. ¶
