Prezes Molecure: otwarte okna transakcji w obu projektach

W perspektywie kilkunastu miesięcy oczekujemy kilku wydarzeń, zwiększających wartość naszych aktywów dla potencjalnych partnerów – mówi Marcin Szumowski, prezes Molecure.

Na jakim etapie jest realizacja waszych kluczowych projektów OATD-01 oraz OATD-02? Czy są jakieś zaskoczenia, pozytywne lub negatywne?

Jesteśmy niezwykle entuzjastyczni, jeśli chodzi o potencjał OATD-01 w leczeniu chorób o podłożu zapalnym, prowadzącym do patologicznych zmian w różnych organach. Po zgodach na rozpoczęcie badania klinicznego uzyskanych z FDA (Amerykańskiej Agencji Żywności i Leków – red.) i MHRA (brytyjski Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych i Wyrobów Medycznych – red.) w 2023 r., właśnie otrzymaliśmy potrzebne zgody, aby uruchomić badanie w Europie.

Bardzo istotne jest to, że równolegle z rozwojem klinicznym OATD-01 odkryliśmy wiele ważnych informacji na temat roli białka CHIT1 w organizmie ludzkim oraz w rozwoju licznych chorób, takich jak: MASH (postępująca choroba wątroby – red.), sarkoidoza, idiopatyczne włóknienie płuc czy w choroba zapalna jelit. To przełomowe odkrycia, potwierdzające nasze założenia w trwającym badaniu klinicznym II fazy u pacjentów z sarkoidozą płucną. Największy potencjał rynkowy widzimy w MASH.

Dlaczego?

To wielomiliardowy rynek z prognozami wzrostu o około 40 proc. rocznie przez następnych dziesięć lat. Pierwszy lek na MASH został zarejestrowany w tym roku. Koncentrujemy się na znalezieniu partnera do równoległego rozpoczęcia rozwoju OATD-01 u pacjentów z MASH.

A jak przebiega rozwój projektu OATD-02?

Rozpoczęliśmy podawanie leku pacjentom w czwartej kohorcie (dawka 20 mg). Liczymy, że w tej dawce zaobserwujemy już istotne podwyższenie naszego kluczowego biomarkera, czyli argininy. Widzieliśmy już ten trend przy dawce 10 mg, a jednocześnie do tej pory nie zaobserwowaliśmy jeszcze żadnych istotnych efektów ubocznych, co sugeruje coraz szersze „okno terapeutyczne” dla OATD-02.

Wróćmy do OATD-01. Jaki jest harmonogram?

Pomimo pewnych opóźnień w uzyskaniu zgody na uruchomienie badania w UE oraz w rekrutacji pacjentów w obu badaniach klinicznych, dążymy do zakończenia podawania leków przed końcem 2025 r. Niezwykle istotnym punktem pośrednim w badaniu, który spodzieway się osiągnąć przed końcem I kwartału 2025 r., będzie tzw. analiza pośrednia. Dzięki ocenie danych przez niezależnie powołaną komisję, otrzymamy rekomendację co do dalszego przebiegu badania, wynikającą z wstępnej oceny skuteczności i bezpieczeństwa OATD-01.

Jak wygląda rynek związany z zapotrzebowaniem na leki, które rozwijacie w ramach projektów OATD-01 i OATD-02?

O rynku dla OATD-01 już wspominałem. Największy i najbardziej atrakcyjny rynek dotyczy MASH – choroby metabolicznej wątroby. Prognozowany wzrost do roku 2032 r. od bieżącego to ponad 25-krotność do 26 mld USD.

Kolejnym co do wielkości rynkiem są choroby zapalne jelit. Obecnie to ponad 9 mld USD, a prognozy na 2032 r. wskazują na wzrost do 15 mld USD. Tu jednak jest już widoczna konkurencja i kilka zatwierdzonych leków.

Z kolei w IPF (idiopatyczne włóknienie płuc – red.) zatwierdzone są dwa leki, jednak ich skuteczność nie jest satysfakcjonująca. Prognozuje się, że w ciągu kilku lat rynek IPF wzrośnie z 2,5 mld do 4 mld USD – podobnie jak sarkoidoza jest to choroba rzadka. W sarkoidozie nie ma żadnego zatwierdzonego leku, więc prognozy rynku nie są wymierne, ale na podstawie zleconych analiz szacujemy jego wielkość na około 1,5 mld USD po zatwierdzeniu pierwszej terapii w tym wskazaniu. Najpoważniejszym i najczęściej występującym powikłaniem sarkoidozy płuc jest zwłóknienie, które jest przyczyną większości zgonów związanych z sarkoidozą w krajach zachodnich. Jednocześnie obecnie stosowane terapie lecznicze mają bardzo ograniczoną skuteczność, głównie dlatego, że wszystkie zostały zarejestrowane do stosowania w innych chorobach, a nie specyficznie w leczeniu sarkoidozy.

A na co ma działać OATD-02?

Jest rozwijany przez Molecure jako potencjalna nowa terapia dla wielu guzów litych, m.in. w nowotworze jelita grubego, jajnika, trzustki i nerkowokomórkowym.

Co się dzieje z projektami przedklinicznymi, m.in. w obszarze mRNA?

W platformie mRNA odnieśliśmy pierwszy istotny sukces w postaci proof-of-concept in vitro, potwierdzając zahamowanie translacji (biosynteza – red.) białka związkami celującymi w mRNA kodujące to białko. Następny krok to wyniki badania w oddziaływaniu z kolejnym mRNA, co potwierdzi potencjał naszej platformy oraz to, że jesteśmy w czołówce światowej w obszarze leków celujących w mRNA. Przełomowej technologii, która ma potencjał zmiany paradygmatu leczenia wielu chorób. Prowadzimy aktywne rozmowy z kilkoma firmami z grupy BigPharma o potencjalnej współpracy w tym obszarze.

Jak wysokie będą łączne wydatki związane z realizacją waszej strategii?

Podtrzymujemy komunikowaną wcześniej kwotę około 150 mln zł, którą planujemy wydatkować w latach 2024–2025.

Jaki będzie podział tych środków?

Szacujemy, że około 40 proc. wspomnianych łącznych nakładów przeznaczymy na rozwój programów, będących aktualnie w klinice, kolejne 40 proc. na nasze programy wczesne i platformę mRNA, w tym uwzględniając narzędzia sztucznej inteligencji, wspierającej proces odkrywania leków, a pozostałą część na rozwój biznesu oraz wydatki ogólne.

Ile pieniędzy ma teraz spółka i czy nie planuje kolejnego podwyższenia kapitału?

Na koniec I kwartału tego roku dysponowaliśmy 52 mln zł.

Macie jeszcze niewykorzystane środki z grantów? Spółka będzie aplikować o nowe?

W końcu ubiegłego roku podpisaliśmy z PARP umowę o dofinansowaniu projektu rozwoju platformy mRNA na około 32,5 mln zł. W bieżącym kwartale składaliśmy już pierwsze wnioski o płatność w tym projekcie. To pozwoli znacznie przyspieszyć i rozszerzyć prace w tej przełomowej platformie, co również zwiększy potencjał partnerstwa. Mamy zaplanowany spotkania z zainteresowanymi firmami na nadchodzącym BIO International w San Diego. Niedawno otrzymaliśmy również pozytywną ocenę i ostateczną decyzję w sprawie przyznania grantu w kwocie ok. 300 tys. USD przez amerykańskie Narodowe Instytuty Zdrowia (NIH). To pozwala nam z dużym optymizmem oczekiwać na decyzję w sprawie wniosku o dofinansowanie badania klinicznego u pacjentów z sarkoidozą w USA. Projekt dostał już pozytywną rekomendację, natomiast ostatecznej decyzji o przyznaniu dofinansowania na wnioskowane 2,2 mln USD spodziewamy się w czerwcu tego roku. Warto podkreślić, że NIH przyznało już dofinansowanie dla kilku projektów Molecure. W sumie pozyskaliśmy już kilka milionów USD dofinansowania z NIH (NIH przyznaje środki na pokrycie 100 proc. wydatków) i jesteśmy jedyną spółką biotechnologiczną z Polski z tak wysoką skutecznością pozyskiwania grantów z NIH.

W trakcie oceny jest również kilka naszych wniosków składanych w Polsce, zarówno do PARP, jak i do NCBR.

Ile wynosi łączna kwota o jakie staracie się w „polskich” wnioskach?

Blisko 130 mln zł, a rozstrzygnięcia decyzji oczekujemy w II połowie tego roku. Planujemy również składać kolejne wnioski.

Jakie są najbardziej preferowane przez waszą firmę źródła finansowania?

Zarówno przychody z partnerstwa i współpracy, jak również „nierozwadniające” granty. Natomiast najbardziej powszechną formą finansowania spółek biotechnologicznych na całym świecie jest equity, czy kapitał od inwestorów, ewentualnie uzupełniany ze źródeł typu venture debt.

Obecnie naszym priorytetem jest zapewnienie środków na doprowadzenie do końca obu badań klinicznych, gdyż w przypadku pozytywnych wyników umożliwi to partnerstwo co najmniej jednej z rozwijanych cząsteczek na bardzo atrakcyjnych warunkach finansowych. Ewentualny kapitał pozyskany od inwestorów planujemy przeznaczyć w większości właśnie na ten cel oraz na uzupełnienie wkładu własnego do grantów już pozyskanych (platforma mRNA) oraz oczekiwanych (OATD-01 i pozostałe).

Zapowiadaliście zawarcie co najmniej jednej dużej umowy partnerskiej dla co najmniej jednego projektu w fazie klinicznej. Kiedy to się wydarzy?

Monetyzacja i zapewnienie możliwości dalszego rozwoju klinicznego naszych najbardziej zaawansowanych, jak też nieco wcześniejszych programów, jest dla nas absolutnym priorytetem. Nie jesteśmy jednak w stanie podać takiego harmonogramu, ponieważ decyzje te zależą od wielu czynników po stronie naszych potencjalnych partnerów.

Zdecydowanie w obu naszych programach klinicznych jesteśmy już w tzw. oknie transakcyjnym. Najbardziej zaawansowane i liczne rozmowy dotyczą OATD-01. W perspektywie kilkunastu miesięcy oczekujemy kilku kolejnych wydarzeń zwiększających atrakcyjność i wartość obu aktywów dla potencjalnych partnerów.

Jakie konkretnie wydarzenia ma pan na myśli?

W przypadku OATD-01 będzie to już wspomniana pozytywna rekomendacja po analizie pośredniej – spodziewana w I kwartale 2025 r. , czyli po ukończeniu przyjmowania leku przez połowę założonej na fazę II liczby pacjentów. W przypadku widocznego i istotnego statystycznie efektu poprawy stanu cierpiących na sarkoidozę pacjentów przyjmujących OATD-01, badanie będzie kontynuowane w niezmienionym formacie i to będzie bardzo dobra wiadomość.

A w przypadku OATD-02?

Tu naszym punktem końcowym jest wyznaczenie maksymalnej dawki tolerowanej oraz dawki bezpiecznej do badania w II fazie. Osiągnięcie tych punktów końcowych znacznie zwiększa potencjał partnerski, jednak efektem, którego najbardziej poszukują potencjalni partnerzy są wstępne sygnały skuteczności. Zaletą jest też to, że badanie OATD-02 jest badaniem niezaślepionym, co oznacza, że na bieżąco możemy obserwować zarówno aspekty bezpieczeństwa leku, jak również potencjalną wstępną efektywność.

Jeśli zaobserwujemy choćby częściowe odwrócenie wzrostu guza w monoterapii z wykorzystaniem OATD-02, to możemy liczyć na spore zainteresowanie kilku dużych firm farmaceutycznych.

W przypadku projektu mRNA też już widać potencjał komercyjny?

Tak. Widzimy coraz większe zainteresowanie naszą platformą na wiodących światowych konferencjach branżowych.

CV

Marcin Szumowski ma kilkunastoletnie doświadczenie w zarządzaniu projektami badawczymi i inwestycyjnymi w branży biotechnologicznej oraz diagnostyki medycznej. Łącznie prowadził ponad 40 projektów o łącznym budżecie wynoszącym ponad 200 mln euro. Współtworzył lub zarządzał start-upami działającymi na rynku biotechnologiczno-medycznym (m.in. Medicalgorithmics).

Obecnie jest prezesem Molecure. Współtworzył platformę transferu technologii biotechnologicznych w województwie mazowieckim. Jest członkiem międzynarodowej sieci eksperckiej – GLG Institute. Od 2012 r. uczestniczy w panelach eksperckich wspierających Komisję Europejską w ocenie największego na świecie programu partnerstwa publiczno-prywatnego w badaniach biofarmaceutycznych.